인간 의약품 개발을 위한 기존 안전 기준을 유지하면서 혁신적인 시험 방법의 더 폭넓은 채택을 지원하기 위해, 미국 식품의약국(FDA)은 최근 규정을 개정하는 "직접 최종 규칙"을 발표했습니다. 이번 업데이트는 적절한 경우 비동물적 방법이 인간 대상 임상시험에 들어가기 전 인간용 의약품 및 생물학적 제제의 안전성 시험에 사용될 수 있음을 명확히 합니다.
이번 업데이트는 인간 세포, 장기 온 칩, 컴퓨터 모델 및 기타 첨단 기술을 활용하는 방법을 포함하여 인간 의약품 개발에서 이용 가능한 시험 방법의 범위를 확대한 과학기술의 발전을 반영합니다.
FDA 임시 국장인 카일 디아만타스 박사는 다음과 같이 말했습니다. "이것은 과학자와 의약품 개발자에게 자신의 과학적 질문에 가장 잘 답하는 시험 방법을 사용할 수 있는 더 큰 유연성을 제공합니다. 우리의 목표는 하나의 경직된 접근법을 또 다른 접근법으로 대체하는 것이 아니라, 엄격한 현대 과학을 지원하는 것입니다—적절한 경우 동물 연구를 계속하고, 검증된 대체 방법이 환자를 보호하는 데 필요한 증거를 제공할 수 있을 때 이를 채택하는 것을 포함합니다."
이 규칙은 "동물 시험" 및 "동물 연구"와 같은 용어를 "비임상 시험" 및 "비임상 연구"로 대체합니다. "전임상" 및 "시험관 내"를 포함한 관련 용어도 대체되었습니다. 이 규칙은 2022년 식품의약품 종합 개혁법(Food and Drug Omnibus Reform Act of 2022, FDORA)에 근거하여 "비임상 시험" 및 "비임상 연구"를 정의합니다. 이 법은 동물을 사용하지 않는 업데이트된 방법과 전통적인 동물 연구 모두 인간 연구를 시작하는 데 필요한 증거를 생성할 수 있는 잠재적 경로임을 인정합니다. 이 규칙은 동물 시험이 인간용 제품에 대한 규제 결정을 위한 안전성 정보를 생성하는 유일한 허용 가능한 방법임을 암시할 수 있는 표현을 삭제합니다. 이 규칙은 동물 연구를 제거하거나 금지하지 않으며, 증거 기준을 변경하지 않고, 의약품 개발자에게 새로운 비용이나 요건을 부과하지도 않습니다.
이러한 방법의 실제 적용을 보여주기 위해 FDA는 "신규 접근법 방법론(NAMs)"의 구체적인 적용 사례를 제공하는 데이터베이스도 출시했습니다. 최초 공개에는 공개적으로 이용 가능한 FDA 검토 자료에서 발췌한 25개의 사례가 포함됩니다. 새로운 규칙과 데이터베이스는 의약품 개발에서 NAM의 사용을 촉진하기 위해 미국 보건복지부(HHS)가 취한 여러 조치 중 하나입니다. NAM은 인간 생물학을 더 잘 반영할 수 있는 혁신적인 시험 방법입니다. 이러한 방법이 충분히 검증되고 관련 제품 및 규제 질문에 적용 가능한 경우, 개발자는 NAM을 사용하여 안전성 정보를 생성할 수 있습니다.
FDA는 신흥 기술과 보조를 맞추고 규제 과학 분야에서 기관의 리더십을 강화하고 있습니다. NAM의 사용을 장려하는 것은 또한 Test Case Initiative—임상 연구를 현대화하고 생명을 구하는 치료법의 개발을 가속화하기 위한 HHS의 노력과도 일치합니다. 더 명확한 용어와 규제 기대치는 의뢰자가 비임상 증거를 구축하고 임상시험용 신약(IND) 신청서를 준비할 때 피할 수 있는 불확실성을 줄일 수 있습니다.
이 기관은 대중에게—임상의, 부모, 간병인, 과학계, 업계 및 기타 관계자—규칙에 대한 의견을 제시하도록 초대합니다.
더 자세한 정보는 직접 최종 규칙, 동반 제안 규칙 및 의견 수렴 기간을 공고하는 연방관보(Federal Register)의 고지를 참조하십시오. FDA가 직접 최종 규칙에 대해 중대한 반대 의견을 받으면, 기관은 해당 규칙을 철회하고 동반 제안 규칙을 사용하여 표준 고지 및 의견 수렴 절차를 통해 규칙 제정을 진행합니다. 두 문서를 동시에 게시하면 결과와 관계없이 규칙 제정이 효율적으로 진행될 수 있습니다.
ChemRadar 인사이트
FDA가 공개한 25개 사례에 따르면, 현재 적용은 주로 시험관 내 피부 부식/자극, 시험관 내 눈 손상, 시험관 내 피부 감작과 같은 국소 독성 분야에 집중되어 있습니다. 전신 독성에서의 성공 사례는 현재 부족합니다. NAM의 추가 발전과 함께 전신 독성에 대한 비임상 시험의 성공 사례가 더 많이 나와 기업에 더 많은 선택지를 제공하기를 바랍니다.
